癌症仍是全球最严峻的健康挑战之一，每年新增数百万病例。尽管精准医疗和靶向治疗已彻底改变治疗策略，但许多患者仍面临耐药与复发。湖南师范大学的Xiaoping Yang教授团队在本刊发表了题为“Patient-derived xenograft models: Current status, challenges, and innovations in cancer research”的综述，指出患者来源异种移植（PDX）模型正在成为强大的临床前平台，能够更逼真地模拟人类肿瘤，有望革新药物研发、提升疗效并指导个体化治疗。

PDX模型通过将患者肿瘤组织植入免疫缺陷小鼠体内建立，完整保留肿瘤遗传特征、微环境及药物反应模式。与传统基于细胞系的模型相比，PDX模型更忠实地呈现人类癌症的复杂性，成为新药进入临床试验前的更优测试工具（图1）。

图1建立PDX模型的步骤（原文中Figure 1）

其核心优势之一是可支持“共临床试验”——患者与其对应PDX模型同步接受相同治疗，实时评估反应，从而精准锁定个体最有效的疗法。目前，PDX模型已在乳腺癌、肺癌、结直肠癌及卵巢癌等多种肿瘤研究中展现出巨大潜力（图2）。

图2 PDX模型已被应用于多种人类癌症类型（原文中Figure 4）

然而，要最大化PDX模型的影响力，仍需克服高成本、周期长及设施专业化等障碍；此外，PDX模型中的肿瘤演化未必完全复现人类病程，给长期研究带来局限。为突破瓶颈，科学家正积极开发下一代PDX模型，整合CRISPR基因编辑、类器官共培养及人源化小鼠等前沿技术，旨在提升系统的可靠性和规模化应用，从而加速突破性抗癌疗法的诞生。

PDX模型凭借高保真度已成为连接实验室与临床的“黄金桥梁”，但成本、周期及微环境漂移等瓶颈限制了其大规模应用。未来需优化建模流程、建立国际标准化体系（PDX-MI、MISHUM），并进一步将PDX与类器官、人源化小鼠、AI驱动的药物预测工具深度整合，以实现更高效且经济可行的精准肿瘤学转化研究。

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https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2352304225000091

引用这篇文章：

Liu M, Yang X. Patient-derived xenograft models: Current status, challenges, and innovations in cancer research. Genes Dis. 2025;12(5):101520.