轻链型心脏淀粉样变性（AL-CA）是一种以心脏淀粉样纤维沉积为特征的进行性疾病，导致心功能逐渐恶化和预后不良。传统的临床分期系统（如Mayo 2012和Euro 2015）在评估疾病严重程度和指导治疗方面存在局限性，尤其是在心肌功能方面。心肌做功（Myocardial work，MW）是一种新的评估心肌功能的方法，结合左心室应变和后负荷，可能提供额外的预后信息并改善风险分层。

复旦大学附属中山医院开展了一项前瞻性研究，探索了MW在AL-CA患者中的预后价值及其对传统分期模型的潜在提升作用，近日发表于《British Journal of Haematology》，共同通讯作者为血液科刘澎教授和心脏超声诊断室潘翠珍教授、舒先红教授。

研究方法&结果

研究方法：该研究是一项单中心、前瞻性研究，纳入2022年至2024年间在复旦大学附属中山医院接受治疗的、经活检确诊的AL-CA患者；所有患者接受一线化疗（环磷酰胺-硼替佐米-地塞米松）。在化疗前（中位间隔4天）进行超声心动图检查，使用EchoPAC 206软件计算MW指标，包括整体做功指数（global work index，GWI）和整体有用功（global constructive work，GCW）。主要终点为全因死亡率。

基线特征：研究共纳入96名患者（平均年龄62.8岁，70%为男性），包括生存组68人、死亡组28人。两组在年龄、性别、身高、体重、体表面积和血压等基线特征方面相似，但在心率、NT-proBNP、肌酐等生物标志物水平上存在显著差异。中位随访时间为190天。

超声心动图参数：生存组和死亡组在左心房和左心室的尺寸和体积方面无显著差异，但在功能指标如SV、SVi、LVEF和GLS上，死亡组显著低于生存组。此外，死亡组的MW指标（GWI和GCW）也显著低于生存组。

预后价值：多变量Cox分析显示，在调整肌酐、心率、纽约心脏协会分级、Mayo 2012分级和胸腔积液后，GWI和GCW是死亡的独立预测因子。Kaplan-Meier分析显示，GWI ≤840 mmHg%或GCW ≤1031 mmHg%的患者生存率更差。将GWI和GCW加入传统模型（Mayo 2012和Euro 2015）后，模型的预测能力显著提高（似然比χ²检验, p < 0.001）。

总结

MWI（尤其是GWI和GCW）是AL-CA患者短期全因死亡的独立预测因子，与传统分期模型和超声心动图参数相比，可提供显著的增量价值，有助于改善临床风险分层。

该研究为MWI作为一种有前景的新型工具用于AL-CA风险评估提供了证据。未来需要更大规模、多中心的研究来验证该研究的结果，并探索MWI在指导治疗决策中的潜在作用。

参考文献

Meng F, Li J, Zhao R, Wu Y, Liu Y, Yang Y, et al. Myocardial work indices in the short-term prognosis of light-chain cardiac amyloidosis: Incremental value beyond traditional staging models and echocardiographic parameters. Br J Haematol. 2025;00:1–11. https://doi.org/10.1111/ bjh.70122